PTC Therapeutics, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von Medikamenten für Patienten mit seltenen Erkrankungen in den Vereinigten Staaten und international konzentriert. Das Unternehmen bietet Translarna und Emflaza zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie, Upstaza zur Behandlung des Mangels an aromatischen L-Aminosäure-Decarboxylasen (AADC), einer Störung des zentralen Nervensystems, Tegsedi und Waylivra zur Behandlung seltener Krankheiten und Evrysdi zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) bei Erwachsenen und Kindern an. [...]