PhaseRx, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich mit der Entwicklung eines Produktportfolios für die Behandlung von vererbten Enzymmängeln in der Leber durch intrazelluläre Enzymersatztherapie befasst. Das Unternehmen entwickelt seine Produkte auf der Grundlage seiner proprietären Hybrid-mRNA-Technologieplattform, die die Synthese des fehlenden Enzyms innerhalb der Zelle ermöglicht. Zu den in der Entwicklung befindlichen therapeutischen Programmen für Störungen des Harnstoffzyklus gehören PRX-OTC zur Behandlung von Ornithin-Transcarbamylase-Mangel, PRX-ASL zur Behandlung von Argininosuccinat-Lyase-Mangel und PRX-ASS1 zur Behandlung von Argininosuccinat-Synthetase-Mangel. [...]