Sarepta Aktie: Gentherapie-Studie gescheitert?

Die Aktien von Sarepta Therapeutics Inc. (NASDAQ:SRPT), die im neuen Jahr viel von ihrem Gentherapie-Kandidaten zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie abhängig waren, sinken.

Was geschah

Die Firma Sarepta aus Cambridge, Massachusetts, gab die Ergebnisse von Teil 1 der Phase-2/3-Studie mit SRP-9001, ihrer Gentherapie zur Behandlung von DMD, bekannt. Sie zeigten, daß der primäre funktionelle Endpunkt, die Verbesserung des North Star Ambulatory Assessment (NSAA), im Vergleich zu Placebo nach 48 Wochen nicht statistisch signifikant war.
Einundvierzig Patienten im Alter von 4-7 Jahren wurden in der Studie mit dem Namen Studie-102 untersucht.

Die Studie erreichte ihren primären biologischen Endpunkt, die Expression des Mikro-Dystrophin-Proteins. Die Patienten, die SRP-9001 erhielten, hatten 12 Wochen nach der Behandlung eine mittlere Mikrodystrophin-Expression von 28,1%, gemessen durch Western Blot.
Die Mikrodystrophin-Protein-Expression in der früheren Phase 1/2a-Studie 101 lag bei etwa 74,3%, ohne Berücksichtigung von Fett und fibrotischem Gewebe, sagte Joseph Schwartz, Analyst bei SVB Leerink.

Was ist DMD?

DMD ist eine genetische Krankheit, die durch eine Mutation im DMD-Gen verursacht wird und die Fähigkeit beeinträchtigt, ein Muskelprotein namens Mikro-Dystrophin zu produzieren.
SRP-9001 wirkt, indem es das Mikro-Dystrophin-kodierende Gen in das Muskelgewebe einbringt, um die Produktion des Mikro-Dystrophin-Proteins zu fördern.
Die begleitenden sekundären biologischen Endpunkte, einschließlich der Vektor-Genom-Kopien pro Zellkern, des Prozentsatzes positiver Fasern, der Intensität und der Reduktion der Kreatinkinase wurden ebenfalls erfüllt, sagte die Firma.

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„Der Randomisierungsprozess führte zu einem signifikanten Ungleichgewicht in der Baseline-NSAA-Scores zwischen den aktiven und placebo-Kohorten der Teilnehmer im Alter von 6-7 Jahren, so dass die 6-7 Altersgruppen nicht vergleichbar und wahrscheinlich wesentlich dazu beitragen, die Unfähigkeit zu erreichen, statistische Signifikanz,“ sagte Doug Ingram, CEO von Sarepta.
Sarepta stellte außerdem ein günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil von SRP-9001 fest, wobei keine Sicherheitssignale identifiziert wurden.

Was kommt als nächstes?

Sarepta sagte, dass die Studie 102 weiterläuft und alle 41 Teilnehmer ihre 48-wöchige Untersuchung in Teil 1 abgeschlossen haben und in die Crossover-Phase von Teil 2 eingetreten sind.
Die Teilnehmer werden weiterhin auf ihre Sicherheit hin überwacht und werden sich in Woche 12 in Teil 2 einer weiteren Biopsie unterziehen, um die Expression und die biologischen Marker zu bewerten, zusätzlich zu den längerfristigen Bewertungen der funktionellen Ergebnisse, fügte es hinzu.
Das Unternehmen hat auch rekrutiert und dosiert 11 Teilnehmer in Studie 103, und erwarten, dass Biomarker und Sicherheit Ergebnisse aus dieser Kohorte im zweiten Quartal haben.

Sell-side Tempers Erwartung

Nach der Datenveröffentlichung senkte Leerink’s Schwartz die Erfolgswahrscheinlichkeit für das Mikro-Dystrophin-Programm des Unternehmens von 70% auf 60%. Angesichts der zunehmenden Wahrscheinlichkeit, dass zusätzliche Daten aus der Studie 301 für die Zulassung erforderlich sein könnten, verschob der Analyst den Zeitplan für die mögliche Markteinführung von SRP-9001 von 2023 auf 2024.

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„Da die Aktie in der Nähe des Bodenwerts von SRPTs Exon-Skipper-Basisgeschäft gehandelt wird, könnte jetzt ein günstiger Zeitpunkt sein, um sich vor den für das zweite Quartal 21 erwarteten PPMO-Daten zu engagieren“, schrieb Schwartz in einer Notiz.
Der Analyst senkte das Kursziel für die Aktie von $197 auf $125, behielt aber das Rating Outperform bei.

Raymond James-Analystin Danielle Brill stufte Sarepta von Outperform auf Market Perform herab. Die Analystin merkte an, dass das Unternehmen nun deutlich hinter Pfizer Inc. (NYSE:PFE), das bekannt gab, dass der erste Patient in seiner Zulassungsstudie dosiert wurde.
„Als solches denken wir, dass SRPT für die absehbare Zukunft in einer Spanne liegen wird“, sagte der Analyst.

Matthew Harrison von Morgan Stanley sagte: „Während wir das potenzielle Ungleichgewicht bei den älteren DMD-Patienten erkennen, glauben wir, dass die gemischten Daten der Studie-102 die Risikodynamik verändern.“
Harrison geht nun von einer Erfolgswahrscheinlichkeit von etwa 40% für SRP-9001 aus und sieht die Kommerzialisierung im Jahr 2023, möglicherweise später als die Konkurrenz.

Morgan Stanley stufte Sarepta von „Overweight“ auf „Equal-weight“ ab und senkte das Kursziel von 182 auf 95 Dollar.

SRPT Preis Aktion

Im vorbörslichen Handel am Freitag fielen die Aktien von Sarepta um 48,17% auf $87,78, den niedrigsten Stand seit März letzten Jahres.

Andere Gentherapie-Aktien, die an DMD-Behandlungen arbeiten, bewegen sich ebenfalls nach unten. Solid Biosciences Inc (NASDAQ:SLDB), die SGT-001 für die gleiche Indikation entwickelt, wurde nach unten 18,87% auf $6,88 gesehen.

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