Roche stoppt Gentherapie Elevidys bei nicht-gehfähigen DMD-Patienten nach Todesfällen

Nach zwei tragischen Todesfällen durch akutes Leberversagen zieht der Pharmakonzern Roche Konsequenzen: Die Gentherapie Elevidys wird bei nicht-gehfähigen Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) nicht mehr eingesetzt. Wie das Unternehmen am Sonntag mitteilte, wurde die Entscheidung nach einer erneuten Nutzen-Risiko-Bewertung getroffen. Roche zeigt sich tief betroffen über den Verlust zweier junger Männer.

In laufenden klinischen Studien wird die Behandlung für diese Patientengruppe ab sofort pausiert. Im kommerziellen Bereich wird sie vollständig eingestellt. Für gehfähige Patienten mit DMD bleibt Elevidys hingegen weiterhin verfügbar – hier sieht das Unternehmen den therapeutischen Nutzen weiterhin im Verhältnis zu den Risiken.

DMD – eine Krankheit mit schwerem Verlauf

Duchenne-Muskeldystrophie ist eine seltene, genetisch bedingte Muskelerkrankung, die fast ausschließlich Jungen betrifft. Sie beginnt meist im frühen Kindesalter und schreitet rasch voran. Neben dem Verlust der Gehfähigkeit kommt es im weiteren Verlauf häufig zu Einschränkungen der Arm- und Lungenfunktion sowie des Herzens. Etwa einer von 5000 neugeborenen Jungen ist betroffen – für viele Familien bedeutet die Diagnose einen tiefgreifenden Einschnitt.

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Sicherheit hat oberste Priorität

Roche betont, man arbeite intensiv daran, die Risiken der Elevidys-Therapie besser zu verstehen und zu begrenzen. Die Entscheidung, zwischen gehfähigen und nicht-gehfähigen Patienten zu unterscheiden, zeigt, wie komplex der Einsatz innovativer Gentherapien ist. Die laufende Sicherheitsüberwachung und die Anpassung des Behandlungskonzepts verdeutlichen die Verantwortung, die mit neuartigen Therapien einhergeht – besonders bei seltenen Erkrankungen mit hohem medizinischem Bedarf.