Ein Medikament, das als Zugpferd der gesamten Pipeline galt, scheitert komplett an seinem Studienziel. Die Reaktion der Wall Street fällt entsprechend heftig aus: Binnen Stunden kappen fünf Analystenhäuser ihre Kursziele teils um mehr als die Hälfte.
Auslöser ist das Scheitern der zulassungsrelevanten Phase-3-Studie Aspire zu Apazunersen (GTX-102), einem Kandidaten zur Behandlung des Angelman-Syndroms. Weder der primäre Endpunkt — die Veränderung des Bayley-4-Kognitionswerts gegenüber dem Ausgangswert — noch der wichtige sekundäre MDRI-Endpunkt wurden erreicht.
Nach Angaben der Studienleiter zeigten sich keine Unterschiede zwischen Behandlungs- und Placebogruppe, die auf eine Wirksamkeit hindeuten würden. Besonders das komplette Fehlen jeglichen Wirksamkeitssignals in den MDRI-Teilwerten überraschte selbst wohlwollende Beobachter.
Analysten reagieren geschlossen mit Kürzungen
Die Kursziel-Anpassungen fielen deutlich aus, auch wenn sich mehrere Häuser in der Einschätzung der Story unterscheiden:
- JPMorgan: Herabstufung auf „Neutral“, Kursziel von 80 auf 36 Dollar
- Wells Fargo: „Overweight“ bestätigt, Kursziel von 50 auf 18 Dollar gesenkt
- Baird: Herabstufung auf „Neutral“, Kursziel von 40 auf 16 Dollar
- Evercore ISI: Herabstufung auf „In Line“, Kursziel von 34 auf 16 Dollar
- Canaccord: „Buy“ bestätigt, Kursziel von 83 auf 37 Dollar gesenkt
- H.C. Wainwright: „Buy“ bestätigt, Kursziel von 50 auf 25 Dollar gesenkt
Die Spanne zwischen 16 und 37 Dollar zeigt: Ein Teil der Analysten sieht im Kerngeschäft weiterhin Substanz, ein anderer Teil bewertet das gesamte Pipeline-Risiko neu. William Blair strich den Beitrag von GTX-102 zur Bewertung sogar vollständig aus seinem Modell.
Kerngeschäft bleibt intakt — aber Cash brennt
Trotz des Rückschlags verweisen mehrere Analysten auf die laufende Umsatzbasis des Unternehmens, die auf etwa 750 Millionen Dollar für das laufende Jahr zusteuert. In den vergangenen zwölf Monaten erzielte Ultragenyx bereits 717 Millionen Dollar Umsatz. Dem steht allerdings ein negativer freier Cashflow von 489 Millionen Dollar gegenüber — ein Punkt, den Canaccord explizit als Belastung für das Vertrauen der Investoren nennt.
Das Unternehmen selbst kündigte an, das Apazunersen-Programm im Licht der Ergebnisse neu zu bewerten und über dessen weiteres Schicksal zu entscheiden. Parallel dazu will das Management die geplanten Ausgaben überprüfen und deutliche Kosteneinsparungen umsetzen, ohne das laufende Kommerzgeschäft zu gefährden.
Die Aktie war im vorbörslichen Handel um bis zu 46 Prozent eingebrochen, bevor sich der Kurs im weiteren Handelsverlauf etwas erholte. Ob diese Erholung anhält, dürfte davon abhängen, wie glaubwürdig das Management seine angekündigten Sparmaßnahmen und die Neuausrichtung der Pipeline in den kommenden Wochen konkretisiert.
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