Ultragenyx hat einen Preis gesetzt, der selbst in der Welt der Gentherapien Aufsehen erregt. Für Fayuvi, die neu zugelassene Einmalbehandlung gegen das Sanfilippo-Syndrom Typ A, verlangt das Unternehmen 3,95 Millionen Dollar pro Patient. Damit reiht sich das Präparat unter die teuersten Medikamente der Welt ein.
Die US-Arzneimittelbehörde FDA erteilte die Zulassung bereits vor dem eigentlichen Entscheidungstermin am 19. September 2026. Fayuvi ist damit die erste zugelassene Therapie überhaupt gegen diese seltene, tödlich verlaufende Stoffwechselerkrankung bei Kindern — und für Ultragenyx bereits die zweite Gentherapie-Zulassung sowie die sechste FDA-Zulassung insgesamt.
Ein Gendefekt mit gravierenden Folgen
Sanfilippo Typ A entsteht durch einen Mangel des Enzyms Sulfamidase. Ohne dieses Enzym lagert sich ein Zuckermolekül im Gehirn ab und zerstört nach und nach kognitive, motorische und sprachliche Fähigkeiten. Betroffene Kinder haben eine mittlere Lebenserwartung von rund 15 Jahren, weltweit sind schätzungsweise 3.000 bis 5.000 Patienten betroffen.
Fayuvi wird als einmalige intravenöse Infusion verabreicht und schleust eine funktionsfähige Kopie des fehlenden Gens in die Zellen ein. In der zulassungsrelevanten Studie zeigten behandelte Kinder einen um 23,5 Punkte höheren kognitiven Score gegenüber unbehandelten Patienten aus einer historischen Vergleichsgruppe — bei Nachbeobachtungszeiten von fast acht Jahren.
Nach Unternehmensangaben kann die lebenslange Pflege eines betroffenen Kindes mehr als 8 Millionen Dollar kosten, was den hohen Einmalpreis relativieren soll.
Die Marktreaktion auf die Zulassungsnachricht war deutlich: Die Aktie schloss am Donnerstag 12,6 Prozent höher. Am Freitag zog Canaccord das Kursziel von 37 auf 39 Dollar an und bestätigte die Kaufempfehlung.
J.P. Morgan-Analysten rechnen mit einem Spitzenumsatz von Fayuvi zwischen 200 und 250 Millionen Dollar weltweit — Zahlen, die den kommerziellen Rahmen der Therapie realistisch einordnen, auch wenn die Marktkapitalisierung von Ultragenyx mit rund 1,43 Milliarden Dollar aktuell deutlich unter dem Niveau vor dem gescheiterten Angelman-Syndrom-Studienprogramm liegt.
Zwei Gutscheine als Nebenwert
Mit der Zulassung erhielt Ultragenyx einen sogenannten Priority Review Voucher — ein Gutschein, der eine beschleunigte FDA-Prüfung für ein künftiges Produkt garantiert und sich am Markt verkaufen lässt. Zusammen mit einem bereits vorhandenen Voucher aus der Zulassung der Gentherapie Glenglycos gegen GSD1A hält das Unternehmen nun zwei solcher Papiere. Details zu Verkaufszeitpunkt oder -erlös hat Ultragenyx bislang nicht genannt.
Investoren richten den Blick zunehmend auf die geplante Kostenkontrolle des Unternehmens. Eine ausführlichere Aktualisierung zum Ausgabenmanagement will Ultragenyx bei der nächsten Quartalsvorlage liefern. Fayuvi soll innerhalb von 30 bis 60 Tagen an qualifizierte Behandlungszentren in den USA ausgeliefert werden — der kommerzielle Start der teuersten Therapie im Portfolio des Unternehmens rückt damit in greifbare Nähe.
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