Ultragenyx-Aktie: Goldman sieht schwarz!

Die Investmentbank Goldman Sachs hat die Ultragenyx-Aktie von Kaufen auf Neutral herabgestuft. Der Grund ist schnell gefunden: Die im Dezember veröffentlichten Phase-3-Studienergebnisse für Seralutinib zur Behandlung der seltenen genetischen Knochenerkrankung Osteogenesis imperfecta haben enttäuscht. Das Kursziel liegt bei 25 Dollar, was immerhin rund 23 Prozent Aufwärtspotenzial bedeutet.

Analystin Salveen Richter macht deutlich, wo das Problem liegt. Die Daten aus beiden Studien verfehlten die statistische Signifikanz beim primären Endpunkt, den annualisierten Knochenbruchraten im Vergleich zu Placebo oder Standard-Bisphosphonaten. Immerhin wurde ein sekundärer Endpunkt erreicht: Die Knochenmineraldichte zeigte in beiden Studien statistisch signifikante Verbesserungen.

Ultragenyx analysiert die Ergebnisse zwar weiter, um die nächsten Schritte zu bestimmen. Doch Richter sieht kaum noch Chancen für eine regulatorische Zulassung oder kommerzielle Verwertung von Setrusumab. Damit fällt der wichtigste kurzfristige Wachstumstreiber des Unternehmens weg.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. Aktie Chart

GTX-102 muss jetzt liefern

Der Fokus verschiebt sich nun auf GTX-102 für das Angelman-Syndrom, das zum zentralen Werttreiber wird. Richter warnt allerdings vor Risiken bei den Phase-3-Daten in der zweiten Jahreshälfte. Das Studiendesign und die Heterogenität der Erkrankung bereiten Sorgen, ebenso wie die Konkurrenz durch ION582 von Ionis, das einen ähnlichen Wirkmechanismus hat.

Eine GAAP-Rentabilität im Jahr 2027 bleibt möglich, setzt aber voraus, dass die Gentherapien DTX401 für Glykogenspeicherkrankheit Typ Ia und UX111 für Sanfilippo-Syndrom in der zweiten Jahreshälfte und darüber hinaus zugelassen und auf den Markt gebracht werden. Diese könnten zwei Priority Review Vouchers freischalten, die Goldman derzeit mit jeweils rund 150 Millionen Dollar bewertet. Ob das reicht, um Anleger zu überzeugen, bleibt fraglich. Der Setrusumab-Rückschlag wiegt schwer.