Es gibt Studiendaten, die man zweimal liest, weil man glaubt, etwas übersehen zu haben. Kyverna Therapeutics hat am Dienstag genau solche Zahlen veröffentlicht, vorgetragen auf dem Jahreskongress der American Academy of Neurology in Chicago, in einer Late-Breaking-Session, also dem Slot, den man bekommt, wenn die Ergebnisse zu frisch und zu relevant sind, um auf die reguläre Programmplanung zu warten.
Was KYSA-8 eigentlich gemessen hat
Stiff Person Syndrome, kurz SPS, ist eine seltene, progressive Autoimmunerkrankung des Nervensystems. Patienten verlieren Stück für Stück ihre Beweglichkeit, werden abhängig von Gehhilfen, von Dauermedikation, von Pflege. Es gibt keine zugelassene Therapie, die den Krankheitsverlauf bremst. Das ist der Ausgangspunkt.
Kyvernas Kandidat miv-cel, ein CAR-T-Zelltherapeutikum, wurde in der einarmigen Phase-2-Studie KYSA-8 an 26 Patienten getestet, die auf bisherige immunmodulatorische Behandlungen nicht ausreichend angesprochen hatten. Einmalige Infusion. Dann abwarten.
46 Prozent Verbesserung, und das ist noch nicht alles
Der primäre Endpunkt war der Timed 25-Foot Walk, ein standardisierter Gehtest. Nach 16 Wochen zeigte sich eine mediane Verbesserung von 46 Prozent gegenüber dem Ausgangswert, statistisch hochsignifikant mit einem p-Wert von 0,0003. 81 Prozent der Patienten erreichten eine klinisch bedeutsame Verbesserung, definiert als mindestens 20 Prozent Reduktion. Knapp ein Drittel aller Teilnehmer bewegte sich am Ende mit der Geschwindigkeit gesunder Erwachsener.
Von den 12 Patienten, die zu Beginn auf eine Gehhilfe angewiesen waren, brauchten 67 Prozent nach 16 Wochen keine mehr. Und alle sekundären Endpunkte, Behinderungsgrad, Steifigkeit, Überempfindlichkeit, Mobilität, wurden ebenfalls getroffen. Alle 26 Patienten hatten ihre chronischen Immuntherapien abgesetzt und blieben es bis zum letzten Follow-up.
CEO spricht von „definierendem Moment“
Warner Biddle, CEO von Kyverna, nannte die Ergebnisse einen „definierenden Moment“ für das Unternehmen und für SPS-Patienten. Das klingt nach Pressemitteilungs-Prosa, ist hier aber schwer zu widerlegen. Amanda Piquet, Leiterin der Autoimmun-Neurologie an der University of Colorado und Hauptprüfärztin der Studie, formulierte es so: Die Fähigkeit von miv-cel, Behinderung, Steifigkeit und Überempfindlichkeit signifikant zu reduzieren und die Mobilität zu verbessern, sei beispiellos für diese unterversorgte Patientengruppe.
Kyverna bereitet nun die BLA-Einreichung vor, also den formellen Zulassungsantrag bei der FDA. Ob die Behörde die einarmige Phase-2-Datenlage als ausreichend akzeptiert, ist die eigentliche offene Frage. Bei seltenen Erkrankungen ohne Therapiealternativen hat die FDA in der Vergangenheit schon mit weniger Daten zugelassen. Aber eben nicht immer.
Kyverna Therapeutics Aktie Chart
Kein Vergleich, kein Kontrollarm
Genau das ist der Haken. KYSA-8 hat keinen Kontrollarm. Die Verbesserungen sind eindrucksvoll, doch ohne Placebo-Gruppe lässt sich der Spontanverlauf nicht sauber trennen. Bei einer progressiven Erkrankung ist das methodisch schwächer, als es die Zahlen auf den ersten Blick wirken lassen.
Kyverna weiß das, die FDA weiß das, und die Investoren werden es spätestens dann wissen, wenn der Review-Prozess beginnt. Bereits gestern wurden erste Gewinne vom Tisch genommen, die zuvor aufgelaufen waren. Trotz der grundsätzlich positiven News ging die Aktie mit einem Minus von 13,69 % aus dem Handelstag. „Sell on good news“. Sicher ist sicher. Denn wie gesagt: Die erzielten Therapie-Fortschritte müssen nun noch erst einer sauberen Studie standhalten.
Bis dahin gilt: 26 Patienten, eine Infusion, alle ohne Dauermedikation nach 16 Wochen. Für eine Krankheit, bei der bisher gar nichts half, ist das kein kleiner Schritt.
Kyverna Therapeutics, Common Stock-Aktie: Kaufen oder verkaufen?! Neue Kyverna Therapeutics, Common Stock-Analyse vom 24. April liefert die Antwort:
Die neusten Kyverna Therapeutics, Common Stock-Zahlen sprechen eine klare Sprache: Dringender Handlungsbedarf für Kyverna Therapeutics, Common Stock-Aktionäre. Lohnt sich ein Einstieg oder sollten Sie lieber verkaufen? In der aktuellen Gratis-Analyse vom 24. April erfahren Sie was jetzt zu tun ist.
Kyverna Therapeutics, Common Stock: Kaufen oder verkaufen? Hier weiterlesen...