Zwei positive Studienergebnisse an einem Tag — das kommt selbst bei Ionis nicht oft vor. Der Nukleinsäure-Spezialist meldet frische Erfolge sowohl bei einer seltenen ALS-Variante als auch bei einer chronischen Nierenerkrankung. Nach den Rückschlägen der vergangenen Wochen dürfte das für Erleichterung sorgen.
Ulefnersen zeigt Wirkung bei FUS-ALS
Gemeinsam mit Partner Otsuka meldete Ionis positive Topline-Ergebnisse der Phase-3-Studie FUSION zu Ulefnersen bei FUS-ALS, einer seltenen genetischen Unterform von ALS, die etwa 0,6 Prozent aller Fälle ausmacht.
Der primäre Endpunkt wurde statistisch signifikant erreicht, auch wichtige sekundäre Endpunkte fielen positiv aus. Es handelt sich um die erste placebokontrollierte Studie überhaupt, die gezielt die genetische Ursache dieser ALS-Form adressiert — bislang gibt es keine zugelassene Therapie für diese Mutation.
Otsuka will die Daten nun mit der FDA besprechen und strebt beschleunigte Zulassungsanträge weltweit an. Canaccord Genuity bestätigte nach der Meldung seine Kaufempfehlung mit einem Kursziel von 85 Dollar und rechnet mit Umsätzen von 10 Millionen Dollar im Jahr 2027, die bis 2032 auf 35 Millionen Dollar steigen sollen. Ulefnersen wurde Ende 2024 an Otsuka auslizenziert.
Sefaxersen liefert Zwischenanalyse bei Nierenerkrankung
Parallel dazu meldete Ionis zusammen mit Roche positive Interimsdaten aus der Phase-3-Studie IMAgINATION zu Sefaxersen bei IgA-Nephropathie, auch als Berger-Krankheit bekannt. Der Wirkstoff erreichte den primären Endpunkt: eine statistisch signifikante und klinisch relevante Reduktion der Proteinurie gegenüber Placebo nach 37 Wochen. Die Studie umfasst 459 Teilnehmer und läuft bis Woche 105 weiter, um Veränderungen der Nierenfunktion zu erfassen.
Die Erkrankung gilt als tückisch: Bis zu 50 Prozent der Patienten entwickeln innerhalb von 20 Jahren ein Nierenversagen. Sefaxersen wurde von Roche für komplementvermittelte Erkrankungen lizenziert — Ionis erhielt dafür bereits eine Vorauszahlung samt Lizenzgebühren und ist an künftigen Meilenstein- und Umsatzzahlungen beteiligt.
Die Aktie notiert weiterhin nahe ihrem 52-Wochen-Tief, nachdem der gescheiterte Pelacarsen-Test in der HORIZON-Studie mehrere Analystenhäuser zu Kurszielsenkungen bewogen hatte — JPMorgan etwa auf 70 Dollar, Guggenheim auf 80 Dollar. Die beiden neuen Studienerfolge könnten diesem Trend nun entgegenwirken, konkrete Zulassungsanträge und Termine für die nächste medizinische Fachkonferenz stehen aber noch aus.
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