Die Gentherapie hat ein fundamentales Problem, das seit Jahren keiner so richtig gelöst bekommt: Viele genetische Erkrankungen entstehen nicht durch eine einzelne Mutation, sondern durch Dutzende verschiedene Varianten, verteilt über eine ganze Patientenpopulation. Wer da eine Therapie entwickeln will, die für alle funktioniert, braucht kein Skalpell, sondern eine komplett neue Werkzeugkiste.
Die heilige Graal der Genmedizin
Eli Lilly hat nun offenbar entschieden, dass diese Werkzeugkiste aus einer KI kommen soll. Der Pharmariese aus Indiana hat eine Forschungskooperation mit dem Biotech-Startup Profluent aus Emeryville, Kalifornien, bekanntgegeben. Das Volumen: bis zu 2,25 Milliarden Dollar in Meilensteinzahlungen, dazu gestaffelte Umsatzbeteiligungen. Obendrauf gibt es eine Vorauszahlung und zugesagte Forschungsgelder für Profluent.
Was Profluent macht, klingt zunächst nach Grundlagenforschung, ist aber durchaus konkret. Das Unternehmen trainiert KI-Modelle auf dem nach eigenen Angaben weltweit größten Proteindatensatz und nutzt diese Modelle, um sogenannte Rekombinasen zu entwerfen. Das sind Enzyme, die DNA an exakt definierten Stellen schneiden und ersetzen können, und zwar in einem Maßstab von Kilobasen, also ganzen Genabschnitten, nicht nur einzelnen Buchstaben im genetischen Code.
KI statt Zufallsfund aus der Natur
Der klassische Ansatz in der Gentherapie: Man sucht in der Natur nach Enzymen, die zufällig an der gewünschten Stelle im Genom andocken. Das ist aufwendig, oft erfolglos und skaliert schlecht. Profluent dreht das Prinzip um. CEO Ali Madani formulierte es so: „Kilobasen-skalierte DNA-Editierung ist der heilige Gral der Genmedizin. Unsere Arbeit mit Lilly zielt darauf ab, Therapien zu ermöglichen, die bislang als unmöglich galten.“
Lilly erhält im Rahmen der Vereinbarung eine exklusive Lizenz, die ausgewählten Rekombinasen durch In-vivo-Studien, präklinische und klinische Entwicklung bis zur Marktreife zu bringen. Profluent bleibt auf der Forschungsseite, Lilly übernimmt alles danach.
Eli Lilly & Co. Aktie Chart
2,25 Milliarden, aber noch kein Produkt
Zur Einordnung: Die 2,25 Milliarden Dollar sind ein Maximalwert, der nur dann vollständig fließt, wenn sämtliche Entwicklungs- und Vermarktungsmeilensteine erreicht werden. Wie weit die Rekombinasen aktuell in der Entwicklung sind, wie viele Programme konkret laufen und wann erste klinische Daten zu erwarten sind, hat keines der beiden Unternehmen kommuniziert. Das ist bei solchen Frühphasen-Kooperationen zwar üblich, ändert aber nichts daran, dass zwischen Pressemitteilung und Patientennutzen noch ein langer Weg liegt.
Für Lilly ist das dennoch eine logische Erweiterung der Strategie. Der Konzern hat in den vergangenen Jahren massiv in neue Therapiefelder investiert, der Erfolg mit GLP-1-Wirkstoffen hat die Kasse gefüllt und den Appetit auf weitere Plattformtechnologien geweckt. Ob KI-designed Rekombinasen das nächste große Ding werden, weiß heute niemand. Aber 2,25 Milliarden sagen zumindest, dass Lilly daran glaubt.
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