Capricor: HOPE-3 erreicht p-Wert 0,029

Fokus auf Skelettmuskulatur nach Ausschuss-Votum

Diese strategische Ergänzung des Zulassungsantrags folgte auf eine Empfehlung eines FDA-Beratungsausschusses vor rund einem Monat. Das Gremium hatte sich mit 9 zu 3 Stimmen gegen die Wirksamkeit des Mittels bei Kardiomyopathie ausgesprochen.

Capricor reagierte darauf mit einer Neuausrichtung und reichte zusätzliche Daten ein, die sich nun primär auf die Muskelfunktion der oberen Extremitäten konzentrieren. Medienberichten zufolge signalisierte die Behörde bereits vorab Bereitschaft, diese neuen Analysen in den laufenden Prüfungsprozess einzubeziehen.

Die nachgereichten Unterlagen umfassen Daten aus einem Zeitraum von 24 Monaten. Das Unternehmen stützt sich dabei unter anderem auf die Ergebnisse der Phase-3-Studie HOPE-3, die in der medizinischen Fachzeitschrift „The Lancet“ veröffentlicht wurden.

In dieser Untersuchung wurde der primäre Endpunkt mit einem statistisch signifikanten p-Wert von 0,029 erreicht. Parallel dazu teilte das Management mit, dass man bereits auf eine Beobachtung aus einer behördlichen Inspektion vom Juli reagiert habe, um mögliche verfahrenstechnische Hürden im Vorfeld der Entscheidung auszuräumen.

Finanzielle Reserven und Druck durch Investoren

Trotz der zeitlichen Verzögerung amtierten Marktbeobachter zuletzt optimistischer. Die Analysten von Oppenheimer stuften die Aktie am Dienstag von „Perform“ auf „Outperform“ hoch und riefen ein Kursziel von 54 US-Dollar aus. Sie werteten das regulatorische Update als Zeichen dafür, dass die FDA den neuen Datenansatz des Unternehmens ernsthaft prüft.

Reuters berichtete bereits zuvor über eine positive Kursreaktion, nachdem bekannt wurde, dass Capricor die Strategie für Deramiocel erfolgreich angepasst hat.

Wirtschaftlich verfügt das Biotech-Unternehmen über ein finanzielles Polster, verzeichnete jedoch im zweiten Quartal 2026 einen Nettoverlust von rund 40,7 Millionen US-Dollar. Dies entspricht einem Minus von 0,70 US-Dollar je Aktie. Zum Stichtag am 30. Juni beliefen sich die Bestände an liquiden Mitteln und marktfähigen Wertpapieren auf etwa 238 Millionen US-Dollar.

Dieser Barbestand steht derzeit auch im Fokus aktivistischer Aktionäre. Am Freitag wurde bekannt, dass Kaos Capital eine sofortige Sitzung sowie personelle Veränderungen im Vorstand fordert. Der Investor dringt auf einen Plan zum Kapitalerhalt, während das Unternehmen auf den behördlichen Bescheid im November wartet.

Im heutigen Handel zeigt sich die Aktie stabil und notiert bei 7,91 Euro, was einem moderaten Tagesminus von 0,8 Prozent entspricht. Seit Jahresbeginn summiert sich der Kursrückgang jedoch auf 69 Prozent, was die angespannte Erwartungshaltung des Marktes vor der finalen Entscheidung widerspiegelt.