Erstmals steht Kindern mit einer schweren Herzerkrankung ein von der US-Arzneimittelbehörde zugelassenes Medikament zur Verfügung. Die FDA hat die Indikation von Camzyos erweitert, und Bristol-Myers Squibb besetzt damit in einem Nischenmarkt eine Alleinstellung.
Zulassung für Jugendliche
Camzyos (Mavacamten) darf nun bei symptomatischer obstruktiver hypertropher Kardiomyopathie auch bei Kindern und Jugendlichen eingesetzt werden, sofern sie mindestens 30 Kilogramm wiegen. Nach Unternehmensangaben ist es die einzige zugelassene Therapie dieser Erkrankung in der pädiatrischen Gruppe. Zudem besitzt Camzyos laut Konzern nun die breiteste Indikation unter den Herzmyosin-Hemmern.
Die Entscheidung stützt sich auf die Phase-3-Studie SCOUT-HCM mit 44 Jugendlichen zwischen 12 und 17 Jahren. 23 Patienten erhielten den Wirkstoff, 21 Placebo.
Der primäre Endpunkt wurde erreicht: Der Druckgradient im Ausflusstrakt der linken Herzkammer sank nach 28 Wochen unter Camzyos um durchschnittlich 49,4 mmHg, unter Placebo nur um 1,8 mmHg.
Auch das Sicherheitsprofil blieb unauffällig. Kein Patient fiel unter eine Auswurffraktion von 50 Prozent, und keine Nebenwirkung führte zum Therapieabbruch. Schwere unerwünschte Ereignisse traten in beiden Gruppen bei je zwei Patienten auf.
Kommerzieller Hebel mit Auflagen
Camzyos ist seit 2022 für Erwachsene zugelassen. Mehr als 25.000 Patienten in den USA haben es bislang bekommen, verschrieben von über 5.000 Medizinern. Die Zulassung für Jugendliche erweitert die Zielgruppe, bleibt aber ein Nischengeschäft.
Bestehen bleiben die Auflagen. Das Mittel trägt eine Boxed Warning wegen des Risikos einer Herzinsuffizienz und ist nur über ein streng reguliertes Programm erhältlich. Ärzte und Apotheken müssen sich zertifizieren lassen, regelmäßige Herzultraschalluntersuchungen sind Pflicht.
Außerhalb der USA hat Bristol-Myers Squibb noch keine pädiatrische Zulassung. In der EU gilt Camzyos weiter nur für Erwachsene. Die Daten werden laut Unternehmen mit mehreren Behörden weltweit besprochen, Termine für Entscheidungen nannte der Konzern nicht.
Imagepflege nebenbei
Parallel dazu erweitert der Konzern seine Initiative „Champions in Care“ für medizinisches Fachpersonal. Bristol-Myers Squibb vergibt eine Million Dollar an gemeinnützige Organisationen, die medizinisch unterversorgte Gemeinden in den USA unterstützen. Nominierungen sind bis zum 30. November 2026 möglich. Finanziell fällt das kaum ins Gewicht, es dient eher der Beziehungspflege zu Ärzten.
Für das Camzyos-Geschäft zählt zunächst die US-Einführung in der neuen Altersgruppe. Weitere Zulassungsentscheidungen in anderen Regionen würden den Kreis der behandelbaren Patienten erst noch erweitern.
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