Die US-Arzneimittelbehörde FDA prüft den Zulassungsantrag für oral verabreichtes Infigratinib bei Kindern mit Achondroplasie im beschleunigten Verfahren. BridgeBio nennt als Zieldatum für die Entscheidung den 4. Februar 2027. Für das Unternehmen ist es der nächste große Schritt auf dem Weg zum Markt.
Priority Review für Infigratinib
Die FDA hat den Antrag zur Prüfung angenommen und ihm den Status „Priority Review“ zugewiesen. Damit verkürzt sich die Bearbeitungszeit. Bei Erfolg wäre Infigratinib die erste zugelassene Tablette gegen die häufigste Form des disproportionierten Kleinwuchses, heute sind nur Behandlungen bekannt, die nicht oral verabreicht werden. BridgeBio will das Mittel nach einer Zulassung direkt in den USA auf den Markt bringen.
Die Grundlage bildet die Phase-3-Studie PROPEL 3. Sie erreichte ihren primären Endpunkt: Die jährliche Wachstumsgeschwindigkeit lag unter dem Wirkstoff um 2,10 Zentimeter höher als unter Placebo. Das ist nach Unternehmensangaben der größte Effekt, der in einer Phase-3-Studie bei Achondroplasie bislang gemessen wurde.
Auffällig sind die Zusatzdaten. In einer vorab festgelegten explorativen Analyse bei Kindern unter acht Jahren verbesserte sich die Körperproportionalität statistisch signifikant. Auch die Armspannweite legte zu.
Bei Schlafapnoe und Mittelohrentzündungen zeigten sich günstige Trends, allerdings nur in explorativen Auswertungen. Das Mittel wurde gut vertragen, es gab keine Studienabbrüche und keine schwerwiegenden, auf die Behandlung zurückgeführten Nebenwirkungen. Die Ergebnisse erschienen im „New England Journal of Medicine“.
Europa folgt, Herzkampagne läuft
Parallel plant BridgeBio für das vierte Quartal 2026 den Zulassungsantrag bei der europäischen Arzneimittelagentur EMA. Infigratinib trägt bereits mehrere Sonderstatus der FDA, darunter die Einstufung als Durchbruchtherapie. Zudem prüft das Unternehmen den Wirkstoff bei Hypochondroplasie.
Abseits der Pipeline setzt BridgeBio auf Aufklärung. Eine landesweite Kampagne soll auf die Herzerkrankung ATTR-CM bei Schwarzen Amerikanern aufmerksam machen. Rund jeder 25. trägt die Genvariante V142I, die mit der Krankheit verbunden ist. Veranstaltungen an 40 Orten laufen bis zum Welt-Amyloidose-Tag am 26. Oktober. Die Kampagne stärkt das Umfeld für das Herzmedikament des Unternehmens.
Der nächste feste Termin steht damit fest: Am 4. Februar 2027 will die FDA über Infigratinib entscheiden. Bis dahin steht im vierten Quartal die EMA-Einreichung an.
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