Die US-Arzneibehörde FDA hat Ultomiris für eine fünfte Indikation zugelassen. Das Komplementhemmer-Präparat der Tochter Alexion darf künftig bei Erwachsenen mit IgA-Nephropathie eingesetzt werden. Die Zulassung hat allerdings einen Haken: Sie ist vorläufig.
Erster C5-Hemmer in dieser Indikation
Die Behörde erteilte eine beschleunigte Zulassung, um die Eiweißausscheidung im Urin zu senken. Betroffen sind Patienten mit hohem Risiko für ein Fortschreiten der seltenen Nierenerkrankung. Ultomiris ist damit der erste und einzige C5-Komplementhemmer für diesen Zweck. Novartis‘ Fabhalta ist ebenfalls zugelassen, setzt aber an einem anderen Punkt der Komplementkaskade an, dem Faktor B.
Grundlage ist eine vorab festgelegte Zwischenanalyse der Phase-III-Studie I CAN. Nach 34 Wochen sank der Eiweißgehalt im Urin unter Ultomiris um 46,6 Prozent, unter Placebo um 5,6 Prozent. Bereinigt um den Placebo-Effekt ergibt sich eine Reduktion von 43,4 Prozent. Der Effekt zeigte sich schon nach zehn Wochen und blieb über die Studiendauer bestehen.
Neue Sicherheitssignale traten nicht auf. Häufigste Nebenwirkungen waren Infekte der oberen Atemwege, Nasopharyngitis und infusionsbedingte Reaktionen.
Beschleunigte Zulassung bleibt an Bedingungen geknüpft
Unklar ist bislang, ob Ultomiris den Verlust der Nierenfunktion tatsächlich bremst. Die Zulassung kann deshalb davon abhängen, dass die laufende Studie den klinischen Nutzen bestätigt. Dafür misst sie die Nierenfunktion nach 106 Wochen. Die Daten sollen auch eine reguläre FDA-Zulassung stützen.
Das Mittel wird alle acht Wochen intravenös verabreicht, nach einer Anfangsdosis. In den USA sind nach Unternehmensangaben mehr als 200.000 Menschen von IgA-Nephropathie betroffen. Etwa die Hälfte jener mit erhöhten Eiweißwerten oder eingeschränkter Nierenfunktion muss binnen zehn Jahren mit Nierenversagen rechnen.
An der Börse blieb die Reaktion verhalten. Die im US-Handel notierte Aktie schloss zuletzt bei 168,45 Dollar, ein Minus von 0,22 Prozent. Nachbörslich gab sie kaum weiter nach.
Nächste Termine
Weitere Anträge liegen in Japan und anderen Ländern zur Prüfung vor. Schon morgen, am 23. Oktober, werden die späten Studiendaten auf dem Kongress der American Society of Nephrology (Kidney Week) in Denver vorgestellt. Dort lässt sich erstmals im Detail prüfen, wie belastbar der Wirksamkeitsnachweis über die Zwischenanalyse hinaus ist.
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