Das hat lange gedauert, aber jetzt ist es soweit. Die US-Gesundheitsbehörde FDA hat REDEMPLO (Plozasiran) zur Behandlung des familiären Chylomikronämie-Syndroms (FCS) zugelassen. Für Arrowhead Pharmaceuticals ist das ein historischer Moment. Das Unternehmen hat damit sein erstes kommerzielles Medikament im Portfolio und wechselt endgültig vom reinen Entwickler zum Anbieter.
Die Zulassung basiert auf den Daten der Phase-3-Studie PALISADE. Dort konnte REDEMPLO die Triglycerid-Werte bei Patienten um median 80 Prozent senken, verglichen mit nur 17 Prozent in der Placebo-Gruppe. Das ist beeindruckend, zumal FCS-Patienten Triglycerid-Werte haben, die 10 bis 100-mal höher sind als normal. Diese Menschen leben mit einem massiv erhöhten Risiko für akute Bauchspeicheldrüsenentzündungen, die tödlich enden können.
Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. Aktie Chart
Erste siRNA-Therapie für seltene Krankheit
REDEMPLO ist die erste und einzige von der FDA zugelassene siRNA-Therapie für FCS-Patienten. Rund 6.500 Menschen in den USA leiden an dieser seltenen Erkrankung. Das Medikament muss nur alle drei Monate subkutan gespritzt werden und kann von Patienten selbst zu Hause angewendet werden. Arrowhead nutzt dafür seine proprietäre TRiM-Plattform, die RNA-Interferenz gezielt einsetzt.
Die häufigsten Nebenwirkungen sind Hyperglykämie, Kopfschmerzen, Übelkeit und Reaktionen an der Injektionsstelle. Keine Kontraindikationen, keine Warnungen im Beipackzettel. Das Sicherheitsprofil scheint also sauber zu sein. REDEMPLO soll noch vor Jahresende in den USA verfügbar sein.
Für Anleger ist diese Zulassung der Beweis, dass Arrowhead liefern kann. Nach Jahren der Entwicklung kommt jetzt endlich Umsatz ins Haus. Die Aktie notiert aktuell bei 42,46 Dollar und hat heute bereits rund 6 % zugelegt. Das könnte erst der Anfang sein, denn Plozasiran wird auch in weiteren Indikationen getestet.
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