Zwei Phase-3-Studien, ein klares Ergebnis: Arrowhead Pharmaceuticals hat am Mittwoch Topline-Daten zu seinem Wirkstoff Plozasiran vorgelegt, die deutlich über den Erwartungen liegen. Die Aktie legte im Anschluss um 18 Prozent zu.
Im Zentrum stehen die Studien SHASTA-3 und SHASTA-4, an denen rund 750 Patienten mit schwerer Hypertriglyceridämie teilnahmen — einer Fettstoffwechselstörung, die das Risiko für akute Pankreatitis massiv erhöht. Plozasiran, verabreicht als Spritze alle drei Monate, senkte die Triglyceridwerte nach zwölf Monaten im Median um 79 beziehungsweise 81 Prozent. Unter Placebo waren es lediglich rund 27 Prozent.
Pankreatitis-Risiko deutlich reduziert
Besonders bemerkenswert fällt der Effekt bei den gefährlichsten Verlaufsformen aus. In der Gesamtpopulation der Studie sanken die akuten Pankreatitis-Ereignisse unter Plozasiran statistisch signifikant. Bei Hochrisikopatienten mit Triglyceridwerten über 880 Milligramm pro Deziliter und einer Pankreatitis-Vorgeschichte verzeichnete die Studie sogar eine hundertprozentige Reduktion der Ereignisse gegenüber Placebo.
Das Sicherheitsprofil blieb dabei unauffällig. Es zeigten sich keine neuen Sicherheitssignale, keine relevanten Veränderungen der Leberwerte und keine Überempfindlichkeitsreaktionen — ein Punkt, der bei RNAi-Therapeutika wie diesem regelmäßig im Fokus steht.
Zulassung als nächster Schritt
Plozasiran ist unter dem Namen REDEMPLO bereits in den USA, der EU, China, Australien und Kanada zugelassen — bislang jedoch nur für die deutlich seltenere familiäre Chylomikronämie. Mit den neuen Daten will Arrowhead-CEO Christopher Anzalone das Anwendungsgebiet nun auf die breitere Gruppe der schweren Hypertriglyceridämie ausweiten, die deutlich mehr Patienten betrifft.
Ein entsprechender Zulassungsantrag bei der US-Arzneimittelbehörde FDA ist noch vor Ende 2026 geplant, weitere Einreichungen in anderen Regionen sollen folgen. Sanofi hält bereits die Vermarktungsrechte für Großraum China, während Arrowhead die Rechte für alle übrigen Märkte behält.
Die ausführlichen Studienergebnisse sollen als Late-Breaker-Präsentation auf dem Kongress der European Society of Cardiology in München vorgestellt werden, geplant für den 30. August 2026. Einen Tag später will das Unternehmen die Daten in einer Telefonkonferenz mit Investoren einordnen.
Arrowhead-Aktie: Kaufen oder verkaufen?! Neue Arrowhead-Analyse vom 22. Juli liefert die Antwort:
Die neusten Arrowhead-Zahlen sprechen eine klare Sprache: Dringender Handlungsbedarf für Arrowhead-Aktionäre. Lohnt sich ein Einstieg oder sollten Sie lieber verkaufen? In der aktuellen Gratis-Analyse vom 22. Juli erfahren Sie was jetzt zu tun ist.