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FDA genehmigt $3M Gentherapie von bluebird bio für seltene neurologische Störung bei Jungen: Was Investoren wissen sollten

Das Biotechnologieunternehmen bluebird bio, Inc. (NASDAQ:BLUE) gab am späten Freitag bekannt, dass die Food and Drug Administration seine Gentherapie für eine seltene neurodegenerative Erkrankung zugelassen hat.

Was geschah: Die FDA erteilte eine beschleunigte Zulassung für Skysona, auch bekannt als eli-cel, zur Verlangsamung des Fortschreitens neurologischer Funktionsstörungen bei Jungen im Alter von 4 bis 17 Jahren mit früher, aktiver zerebraler Adrenoleukodystrophie (CALD), teilte das in Somerville, Massachusetts, ansässige Unternehmen in einer Erklärung mit.

Die Zulassung war erwartet worden, da eine Adcom, die im Juni zur Prüfung der Therapie zusammentrat, einstimmig die Zulassung empfahl.

CALD ist eine seltene, fortschreitende neurodegenerative Erkrankung, die durch Mutationen in einem Gen namens ABCD1 verursacht wird und zu einer Anhäufung von sehr langkettigen Fettsäuren im Gehirn und im Rückenmark führt. Sie betrifft vor allem kleine Jungen und führt zu irreversiblen, verheerenden neurologischen Schäden. Dies führt häufig zum Verlust der Kommunikation, zu kortikaler Blindheit, zur Notwendigkeit von Sondenernährung, zu völliger Inkontinenz, Rollstuhlabhängigkeit oder zum vollständigen Verlust willkürlicher Bewegungen.

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Warum es wichtig ist: Für bluebird ist es die zweite Zulassung in Folge, nachdem das Unternehmen im August die Genehmigung für Zynteglo, eine einmalige Gentherapie zur Behandlung der vererbten Bluterkrankheit Beta-Thalassämie bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten, erhalten hat.

Ungefähr die Hälfte der Patienten, die keine Behandlung für CALD erhalten, sterben innerhalb von fünf Jahren nach Auftreten der Symptome, so das Unternehmen. Vor der Zulassung von Skysona bestand die einzige Option für die Patienten in einer allogenen hämatopoetischen Stammzellentransplantation, bei der das Risiko schwerer Komplikationen, einschließlich des Todes, besteht.

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Die Europäische Arzneimittelagentur hat Skysona bereits für die gleiche Indikation zugelassen.

Wells Fargo Securities sagte letzte Woche in einer Notiz, dass die Entscheidung über die Zulassung von eli-cel’s positiv ausfallen könnte, was der Aktie einen Aufwärtstrend von 10-15% verschaffen könnte, basierend auf dem Wert des pädiatrischen Prioritätsprüfungsgutscheins für seltene Krankheiten, der nach der Zulassung von eli-cel's gewährt werden soll.

Was’s Next: Bluebird rechnet damit, Skysona bis Ende 2022 über eine begrenzte Anzahl von “Qualified Treatment Centers” in den USA auf den Markt zu bringen. Das Unternehmen hat die Großhandelskosten für die Therapie auf 3 Millionen Dollar festgelegt, was es zum bisher teuersten Medikament macht.

Angesichts der erteilten beschleunigten Zulassung hat sich das Unternehmen bereit erklärt, bestätigende klinische Langzeitdaten aus der laufenden Langzeit-Follow-up-Studie vorzulegen, in der Patienten, die in klinischen Studien behandelt wurden, 15 Jahre lang verfolgt werden.

Das Unternehmen bestätigte außerdem, dass ein früherer klinischer Stopp für das klinische Entwicklungsprogramm von eli-cel aufgehoben wurde.

Bluebird-Aktien schlossen am Freitag bei $6,34, ein Minus von 10,58%, laut Benzinga Pro Daten. Nachbörslich stieg die Aktie um etwa ein Prozent.

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