CRISPR-Schock: Leberenzyme treiben Intellia-Anleger in die Flucht

Intellia Therapeutics zählt zu den Vorreitern bei CRISPR-basierten Gentherapien. Gemeinsam mit Partner Regeneron entwickelt das Unternehmen in Cambridge (USA) neuartige Therapien gegen seltene Erkrankungen wie ATTR-CM, eine Form der Herzamyloidose. Doch nun sorgt ein Vorfall in einer entscheidenden Studie für Aufregung – und lässt die Aktie vorbörslich um 17% einbrechen.

Leberwerte alarmieren Anleger

Im Mittelpunkt steht das Mittel Nexiguran Ziclumeran – kurz Nex-Z. Es befindet sich in der Phase-3-Studie „MAGNITUDE“ für Patienten mit ATTR-CM. Intellia meldete, dass bei einem behandelten Patienten ein sogenannter Grade-4-Anstieg der Leberenzyme festgestellt wurde – das ist die höchste Stufe, die Labortests anzeigen können.

Zwar zeigte der Patient keinerlei Symptome, und die Werte sanken bereits wieder auf Grade 3 und 2. Trotzdem sorgte die Nachricht für Verunsicherung. Denn Leberkomplikationen gelten bei Gentherapien als besonders kritisch – gerade wenn es um systemische Anwendungen wie bei Nex-Z geht.

Unternehmen beschwichtigt, Markt bleibt skeptisch

Intellia betonte in einer Pflichtmitteilung gegenüber der Börsenaufsicht, dass es sich um einen einzelnen Vorfall unter mehr als 200 behandelten Patienten handelt. Die Reaktionen seien im bekannten Spektrum geblieben – vergleichbar mit Phase-1-Ergebnissen. Nebenwirkungen wie leichte Leberwert-Anstiege und Infusionsreaktionen seien bekannt und erwartet worden.

Dennoch: In einem Umfeld, in dem Biotech-Werte stark auf klinische Daten reagieren, wiegt selbst ein isolierter Zwischenfall schwer – zumal es sich um eine zulassungsrelevante Phase handelt.

Intellia Therapeutics Aktie Chart

Große Pläne, aber neue Zweifel

Mit Nex-Z will Intellia eine der ersten marktreifen CRISPR-Therapien gegen ATTR-Erkrankungen auf den Markt bringen. Die laufende Phase-3-Studie MAGNITUDE soll dafür rund 765 Patienten einschließen und erst Anfang 2027 abgeschlossen sein. Parallel verfolgt das Unternehmen weitere Studien für verwandte Indikationen – der Weg zur Zulassung ist also noch lang.

Zwischen Milliardenfantasie und Unsicherheit

Nex-Z galt bisher als aussichtsreichster Kandidat in Intellias Pipeline. Doch der Zwischenfall in der Studie wirft Fragen auf – vor allem zum Sicherheitsprofil. Auch wenn die medizinische Lage stabil erscheint, sorgt der Vorfall für Unsicherheit. Die heftige Marktreaktion zeigt: Bei innovativen Gentherapien ist das Vertrauen der Anleger sensibel – und Rückschläge schlagen schnell auf den Kurs durch.