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BCLI: Einreichung einer BLA für NurOwn® zur Behandlung von ALS…

Von David Bautz, PhD

NASDAQ:BCLI

Lesen Sie den vollständigen BCLI-Forschungsbericht

Business Update

Einreichung einer BLA für NurOwn® zur Behandlung von ALS

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Am 15. August 2022 gab BrainStorm Cell Therapeutics, Inc. (NASDAQ:BCLI) bekannt, dass das Unternehmen bei der US-Arzneimittelbehörde FDA einen Zulassungsantrag für NurOwn® zur Behandlung der amyotrophen Lateralsklerose (ALS) einreichen wird. Bislang hatte sich das Unternehmen zu seinen Plänen, wie NurOwn am besten vorangebracht werden kann, bedeckt gehalten, während es gleichzeitig im Hintergrund fleißig an der Vorbereitung eines Zulassungsantrags arbeitete, nachdem es die Gesamtheit der Beweise aus den klinischen Studien von NurOwn sowie das Feedback von verschiedenen wichtigen Meinungsführern (KOL), ALS-Experten und führenden Vertretern von Patientenverbänden geprüft hatte. Wir erwarten, dass das Unternehmen im Laufe des Prozesses weitere Informationen zur Verfügung stellt, wobei die erste Information darüber sein wird, ob die FDA die BLA akzeptiert.

Neue klinische Analysen von Phase-3-Daten

Am 12. August 2022 wurde in Muscle & Nerve ein Erratum zur Veröffentlichung der klinischen Phase-3-Studie von NurOwn® zur Behandlung von ALS veröffentlicht. Im Rahmen einer routinemäßigen Qualitätskontrolle und der Vorbereitung des bevorstehenden BLA-Antrags entdeckte das Unternehmen einen Fehler im statistischen Modell, das der Anbieter bei der Analyse eines wichtigen sekundären Endpunkts verwendet hatte. Dabei handelte es sich um die durchschnittliche Veränderung des ALSFRS-R-Scores von der Ausgangssituation bis zur Woche 28 für die vordefinierte Untergruppe von Patienten mit ALSFRS-R-Scores von ≥35 (ein Hinweis auf ein geringeres Fortschreiten der Krankheit). In der ursprünglichen Veröffentlichung wurden die Ergebnisse für diesen Endpunkt mit einem Modell angegeben, das unbeabsichtigt vom vorgegebenen statistischen Analyseplan abwich, indem fälschlicherweise Interaktionsterme zwischen der Untergruppe und der Behandlung einbezogen wurden. Dies war der einzige Endpunkt, bei dem das statistische Modell falsch angewendet wurde, so dass sich keine anderen Ergebnisse änderten. Die Anwendung des korrekten statistischen Modells für diesen Endpunkt führte dazu, dass der durchschnittliche Unterschied zwischen den mit NurOwn und den mit Placebo behandelten Patienten von 2,01 Punkten auf 2,09 Punkte anstieg, wobei dieser Unterschied mit einem P-Wert von 0,05 statistisch signifikant wurde. Darüber hinaus wurde ein statistisch signifikanter Vorteil von NurOwn® im Vergleich zu Placebo für diesen Endpunkt auch für alle Untergruppen mit ALSFRS-R-Basisscores von mindestens 26 bis zur vorab spezifizierten Untergruppe von 35 festgestellt. Obwohl die Studie bei den primären und sekundären Endpunkten keine statistische Signifikanz erreicht hat, sind wir der Ansicht, dass diese korrigierten Analysen die Schlussfolgerung stützen, dass NurOwn einen positiven Behandlungseffekt für Patienten mit ALS hat.

Nutzung des ENCALS-Modells zur Charakterisierung des primären Endpunkts

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Im Juni 2022 präsentierte Dr. Jonathan Katz Daten aus der Phase-3-ALS-Studie von NurOwn, in der die Anwendung des ENCALS-Modells und des ALSFRS-R-Basiswerts erörtert wurde, um die Auswirkungen der Teilnehmerdaten zu identifizieren und zu minimieren, die am stärksten von den Bodeneffekten der ALSFRS-R-Skala betroffen sind. Das ENCALS-Modell wurde entwickelt, um das Überleben von ALS-Patienten vorherzusagen, und teilt die Patienten in fünf Kategorien ein: sehr kurz, kurz, mittel, lang und sehr lang (Westeneng et al., 2018). In den Phase-3-Daten wurde bei den Teilnehmern, denen das ENCALS-Modell ein mittleres bis sehr langes Überleben voraussagte, ein Behandlungseffekt beobachtet. Bei diesen Patienten war auch die Wahrscheinlichkeit geringer, dass sie von den Bodeneffekten der ALSFRS-R-Skala beeinflusst wurden. Bei Patienten, für die das ENCALS-Modell eine sehr kurze oder kurze Überlebenszeit sowie eine hohe Verschlechterungsrate und niedrige ALSFRS-R-Ausgangswerte vorhersagte, wurde in der Phase-3-ALS-Studie jedoch die Placebo-Gruppe bevorzugt. Dies war höchstwahrscheinlich auf den Bodeneffekt der ALSFRS-R-Skala zurückzuführen, der bei klinischen ALS-Studien berücksichtigt werden sollte, um eine falsche Klassifizierung der Behandlungsreaktionen zu vermeiden.

Finanzielle Neuigkeiten

Am 15. August 2022 gab BrainStorm die Finanzergebnisse für das zweite Quartal 2022 bekannt. Wie erwartet, konnte das Unternehmen im zweiten Quartal 2022 keine Umsätze verzeichnen. Die Nettoausgaben für Forschung und Entwicklung beliefen sich im zweiten Quartal 2022 auf 5,1 Millionen US-Dollar, verglichen mit 3,6 Millionen US-Dollar im zweiten Quartal 2021. Der Anstieg ist in erster Linie auf höhere Kosten im Zusammenhang mit dem erweiterten Zugangsprogramm zurückzuführen. Ohne die Beteiligung der Israeli Innovation Authority (IIA) und andere Zuschüsse beliefen sich die F&E-Ausgaben im zweiten Quartal 2022 auf 5,1 Millionen US-Dollar, verglichen mit 4,8 Millionen US-Dollar im ersten Quartal 2021. Die Verwaltungs- und Gemeinkosten betrugen im zweiten Quartal 2022 und 2021 2,5 Millionen US-Dollar.

Das Unternehmen verließ das zweite Quartal 2022 mit etwa 12/2 Millionen US-Dollar an Barmitteln, Barmitteläquivalenten und kurzfristigen Einlagen. Am 10. August 2022 hatte BrainStorm etwa 36,5 Millionen Stammaktien im Umlauf und unter Berücksichtigung von Aktienoptionen und Optionsscheinen eine voll verwässerte Aktienzahl von etwa 39,9 Millionen.

Abschluss

Wir freuen uns, dass BrainStorm eine BLA für NurOwn zur Behandlung von ALS einreichen wird. Für die Anleger ergeben sich daraus eine Reihe potenzieller Wendepunkte für die Aktie, darunter: 1) ob die FDA die BLA akzeptiert oder nicht; 2) das Ergebnis einer Sitzung des Beratenden Ausschusses (wovon wir ausgehen, wenn die BLA akzeptiert wird); und 3) die mögliche Zulassung von NurOwn für die Behandlung von ALS. Trotz der Aussage der FDA im letzten Jahr, dass die Behörde einen Zulassungsantrag für NurOwn nicht unterstützt, sind wir der Meinung, dass sich das regulatorische Umfeld im letzten Jahr soweit verändert hat, dass wir zuversichtlich sind, dass die BLA für NurOwn angenommen wird. Dies wird dadurch bestätigt, dass die FDA im vergangenen Monat den Zulassungsantrag von Biogen für Tofersen zur Behandlung von ALS akzeptiert hat, obwohl das Medikament den primären Endpunkt in einer Phase-3-Studie nicht erreicht hat. Angesichts des dringenden Bedarfs an zusätzlichen Therapien für ALS halten wir es für die umsichtigste Maßnahme der FDA, die BLA für NurOwn zu akzeptieren und eine Sitzung des Beratenden Ausschusses abzuhalten, in der die Gesamtheit der Daten diskutiert werden kann. Mit unserer gestiegenen Zuversicht, dass die BLA von NurOwn es bis zu einer Sitzung des Beratenden Ausschusses schafft, haben wir die Wahrscheinlichkeit einer Zulassung auf 50 % erhöht, was unsere Bewertung auf 21 $ pro Aktie ansteigen lässt.

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