Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ein Biotechnologieunternehmen, entwickelt und vermarktet Therapien zur Behandlung von Mukoviszidose (CF). Es vermarktet TRIKAFTA/KAFTRIO für Menschen mit Mukoviszidose mit mindestens einer F508del-Mutation ab einem Alter von 2 Jahren, SYMDEKO/SYMKEVI für Menschen mit Mukoviszidose ab einem Alter von 6 Jahren, ORKAMBI für Mukoviszidose-Patienten ab einem Jahr und KALYDECO für die Behandlung von Mukoviszidose-Patienten ab einem Jahr mit Ivacaftor. Die Pipeline des Unternehmens umfasst VX-522, ein CFTR-mRNA-Therapeutikum zur Behandlung der zugrundeliegenden Ursache von Mukoviszidose, das sich in einer klinischen Studie der Phase 1 befindet; VX-548, ein nicht-opioides Medikament zur Behandlung von akuten und neuropathischen Schmerzen, das sich in einer klinischen Studie der Phase 3 befindet; Exa-cel zur Behandlung der Sichelzellkrankheit und der transfusionsabhängigen Beta-Thalassämie, das sich in einer klinischen Studie der Phase 2/3 befindet. [...]