Ultragenyx Pharmaceutical Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Identifizierung, den Erwerb, die Entwicklung und die Vermarktung neuartiger Produkte für die Behandlung seltener und extrem seltener genetischer Krankheiten in Nordamerika, Lateinamerika, Japan, Europa und international konzentriert. Zu den biologischen Produkten des Unternehmens gehören Crysvita (Burosumab), ein Antikörper gegen den Fibroblasten-Wachstumsfaktor 23 zur Behandlung der X-chromosomalen Hypophosphatämie und der tumorbedingten Osteomalazie; Mepsevii, eine Enzymersatztherapie zur Behandlung von Kindern und Erwachsenen mit Mukopolysaccharidose VII; Dojolvi zur Behandlung von Störungen der Oxidation langkettiger Fettsäuren; und Evkeeza (Evinacumab) zur Behandlung der homozygoten familiären Hypercholesterinämie. [...]