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Solid Biosciences Inc. ist ein Life-Science-Unternehmen, das in den Vereinigten Staaten Therapien für neuromuskuläre und kardiale Erkrankungen entwickelt. Der führende Produktkandidat des Unternehmens ist SGT-003, ein Gentransferkandidat zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie, und SGT-501 zur Behandlung der katecholaminergen polymorphen ventrikulären Tachykardie. Außerdem entwickelt das Unternehmen AVB-401 zur Behandlung der BAG3-vermittelten dilatativen Kardiomyopathie und SGT-601 zur Behandlung einer seltenen Herzerkrankung, die durch Mutationen in dem Gen gekennzeichnet ist, das für das kardiale Troponin-T-Protein kodiert, das die Kontraktion des Herzmuskels koordiniert; SGT-701 zur Behandlung einer seltenen Erbkrankheit, die durch Mutationen im RBM20-Gen gekennzeichnet ist, einem kardialen Spleißfaktor, der das alternative Spleißen reguliert und für das RNA-Bindungsmotivprotein 20 kodiert; und AVB-202-TT zur Behandlung der Friedreich-Ataxie sowie weitere Medikamente zur Behandlung von Herz- und anderen Krankheiten. [...]
