Sarepta Therapeutics, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im kommerziellen Stadium, das sich auf die Entdeckung und Entwicklung von RNA-gezielten Therapeutika, Gentherapien und anderen genetischen Therapien für die Behandlung seltener Krankheiten konzentriert. Es bietet EXONDYS 51 Injektion zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (Duchenne) bei Patienten mit bestätigter Mutation des Dystrophin-Gens, die für Exon 51-Skipping geeignet ist; VYONDYS 53 zur Behandlung von Duchenne bei Patienten mit bestätigter Mutation des Dystrophin-Gens, die für Exon 53-Skipping geeignet ist; AMONDYS 45 für die Behandlung von Duchenne bei Patienten mit bestätigter Mutation des Dystrophin-Gens; und ELEVIDYS, eine Gentherapie auf der Basis von Adeno-assoziierten Viren für die Behandlung von ambulanten pädiatrischen Patienten im Alter von 4 bis 5 Jahren mit Duchenne mit einer bestätigten Mutation im Duchenne-Gen. [...]