Sarepta Therapeutics Aktie

Sarepta Therapeutics, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entdeckung und Entwicklung von RNA-Therapeutika, siRNA-Plattformen, Gentherapien und anderen genetischen Therapien für die Behandlung seltener Krankheiten konzentriert. Es bietet EXONDYS 51 für die Behandlung von Duchenne bei Patienten an, die eine bestätigte Mutation des Dystrophin-Gens haben, die für das Skippen von Exon 51 geeignet ist; VYONDYS 53 für die Behandlung von Duchenne bei Patienten, die eine bestätigte Mutation des Dystrophin-Gens haben, die für das Skippen von Exon 53 geeignet ist; AMONDYS 45 für die Behandlung von Duchenne bei Patienten mit einer bestätigten Mutation des Dystrophin-Gens, die für das Skippen von Exon 45 geeignet ist; und ELEVIDYS, eine AAV-basierte Gentherapie, die bei Patienten mit einer Deletion in Exon 8 und/oder Exon 9 im Duchenne-Gen kontraindiziert ist. [...]