Rocket Pharmaceuticals, Inc. ist zusammen mit seinen Tochtergesellschaften ein Biotechnologieunternehmen im Spätstadium, das sich auf die Entwicklung von Gentherapien für seltene und verheerende Krankheiten konzentriert. Rocket Pharmaceuticals Inc. verfügt über drei klinische Ex-vivo-Lentivirus-Vektor-Programme für Fanconi-Anämie, einen genetischen Defekt im Knochenmark, der die Produktion von Blutzellen reduziert oder die Produktion fehlerhafter Blutzellen fördert; Leukozyten-Adhäsionsmangel-I, eine genetische Störung, die eine Fehlfunktion des Immunsystems verursacht; und Pyruvatkinase-Mangel, eine seltene autosomal rezessive Erkrankung der roten Blutkörperchen, die zu chronischer nicht sphärozytärer hämolytischer Anämie führt. [...]