Rocket Aktie

Rocket Pharmaceuticals, Inc. ist zusammen mit seinen Tochtergesellschaften ein Biotechnologieunternehmen im Spätstadium, das sich auf die Entwicklung von Gentherapien für seltene und verheerende Krankheiten in den Vereinigten Staaten konzentriert. Es entwickelt vivo AAV-Programme (Adeno-assoziierte Viren), darunter Programme für die Danon-Krankheit (DD), eine lysosomal-assoziierte Multiorganerkrankung, die zu einem frühen Tod durch Herzversagen führt (RP-A501), das sich in einer Phase-2-Studie befindet; Plakophilin-2 Arrhythmogene Kardiomyopathie (PKP2-ACM), eine vererbbare Herzerkrankung, die durch einen fortschreitenden Verlust an Herzmuskelmasse, schwere rechtsventrikuläre Dilatation, Dysplasie, fibrös-fettigen Ersatz des Herzmuskels und eine hohe Neigung zu Arrhythmien und plötzlichem Tod gekennzeichnet ist (RP-A601), die sich in Phase 1 befindet; und BAG3 Dilated Cardiomyopathy (BAG3-DCM), eine Form der Kardiomyopathie, die durch eine fortschreitende Ausdünnung der Herzwände gekennzeichnet ist und sich in der präklinischen Phase befindet. [...]