REGENXBIO Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase und bietet Produktkandidaten für die Gentherapie an, mit denen Gene in Zellen eingebracht werden können, um genetische Defekte zu beheben oder Zellen im Körper in die Lage zu versetzen, therapeutische Proteine oder Antikörper zu produzieren, die zur Behandlung von Krankheiten eingesetzt werden sollen. Die Produktkandidaten für die Gentherapie basieren auf der NAV-Technologieplattform, einer proprietären Plattform für die Verabreichung von Genen durch adeno-assoziierte Viren. [...]