REGENXBIO Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien anbietet, die Zellen mit genetischen Defekten funktionelle Gene zuführen, und zwar in den Vereinigten Staaten. Die Produktkandidaten des Unternehmens für Gentherapien basieren auf der NAV-Technologieplattform, einer proprietären Plattform für die Verabreichung von Genen durch adeno-assoziierte Viren. Zu den Produkten in der Pipeline des Unternehmens gehören ABBV-RGX-314 für die Behandlung der feuchten altersbedingten Makuladegeneration, der diabetischen Retinopathie und anderer chronischer Netzhauterkrankungen sowie RGX-202, das sich in der klinischen Phase I/II zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie befindet. [...]