Orchard Therapeutics plc, ein biopharmazeutisches Unternehmen, entwickelt Gentherapien für schwere und lebensbedrohliche seltene Krankheiten im Vereinigten Königreich, der Europäischen Union und den Vereinigten Staaten. Der gentherapeutische Ansatz des Unternehmens zielt darauf ab, die hämatopoetischen Stammzellen eines Patienten in ein gentechnisch verändertes zelluläres Arzneimittelprodukt umzuwandeln, mit dem die Krankheit des Patienten durch eine einzige Verabreichung behandelt werden kann. [...]
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