Mirum Pharmaceuticals Aktie

Mirum Pharmaceuticals, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung neuartiger Therapien für schwächende seltene und seltene Krankheiten konzentriert. Der führende Produktkandidat ist LIVMARLI (Maralixibat), ein oral verabreichter und minimal absorbierter Hemmstoff des ilealen Gallensäuretransporters (IBAT), der in den USA und international für die Behandlung von cholestatischem Juckreiz bei Patienten mit Alagille-Syndrom zugelassen ist. Das Unternehmen ist auch an der Vermarktung von Cholbam, einer Cholsäurekapsel, beteiligt, die zur Behandlung von pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit Gallensäuresynthesestörungen aufgrund von Einzelenzymdefekten und zur ergänzenden Behandlung von Patienten mit peroxisomalen Störungen, einschließlich der Peroxisomenbiogenesestörung - Zellweger-Spektrum-Störung und Smith-Lemli-Opitz-Syndrom, zugelassen ist; und Chenodal, eine Tablette, die für die Behandlung von röntgendurchlässigen Steinen in der Gallenblase zugelassen ist und sich in Phase 3 der Entwicklung für die Behandlung der zerebrotendinösen Xanthomatose befindet. [...]