Krystal Biotech, Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen im kommerziellen Stadium, das genetische Arzneimittel für Patienten mit seltenen Krankheiten in den Vereinigten Staaten entdeckt, entwickelt und vermarktet. Das Unternehmen vermarktet VYJUVEK (beremagene geperpavec-svdt, oder B-VEC) für die Behandlung von dystropher Epidermolysis bullosa (DEB). Das Unternehmen entwickelt außerdem KB105, das sich in klinischen Phase-1/2-Studien zur Behandlung von Patienten mit autosomal rezessiver kongenitaler Ichthyose befindet; KB104 zur Behandlung des Netherton-Syndroms; KB407, das sich in klinischen Phase-1-Studien zur Behandlung von Mukoviszidose befindet; KB707, das sich in klinischen Phase-1-Studien zur Behandlung von rezidiviertem/refraktärem Anti-PD-1 befindet; KB408, das sich in klinischen Phase-1-Studien zur Behandlung des Alpha-1-Antitrypsin-Mangels befindet; und KB301, das sich in klinischen Phase-2-Studien zur Behandlung ästhetischer Hautkrankheiten sowie in einer offenen Studie mit ophthalmischem B-VEC zur Behandlung okulärer Komplikationen von Deb. [...]