Intellia Therapeutics, Inc. ist ein Genom-Editing-Unternehmen, das sich auf die Entwicklung von Therapeutika konzentriert. Zu den In-vivo-Programmen des Unternehmens gehören NTLA-2001, das sich in einer klinischen Phase-1-Studie zur Behandlung der Transthyretin-Amyloidose befindet, und NTLA-2002 zur Behandlung des hereditären Angioödems sowie weitere Programme mit Schwerpunkt Leber, darunter Hämophilie A und Hämophilie B, Hyperoxalurie Typ 1 und Alpha-1-Antitrypsin-Mangel. Die Ex-vivo-Pipeline des Unternehmens umfasst NTLA-5001 für die Behandlung von akuter myeloischer Leukämie sowie firmeneigene Programme, die sich auf die Entwicklung von Zelltherapien zur Behandlung verschiedener onkologischer und autoimmuner Erkrankungen konzentrieren. [...]