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Generation Bio Co. entwickelt nicht-virale genetische Arzneimittel für die Behandlung seltener und weit verbreiteter Krankheiten. Das Unternehmen entwickelt eine Plattform für zellgezielte Lipid-Nanopartikel (ctLNP), ein modulares System zur Verabreichung von Nukleinsäuren, das die Off-Target-Clearance durch Leber und Milz vermeidet und es den ctLNPs ermöglicht, im systemischen Kreislauf zu verbleiben, was eine hochselektive und wirksame ligandengesteuerte Ausrichtung auf bestimmte Gewebe und Zelltypen ermöglicht, sowie eine neuartige immunberuhigte DNA (iqDNA), die eine lang anhaltende hohe Genexpression aus nicht-integrierenden Episomen ermöglicht und angeborene Immunsensoren umgeht, die lange Zeit die Verwendung von DNA in nicht-viralen Systemen verhindert haben. [...]
