Design Therapeutics, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im präklinischen Stadium, das sich mit der Entwicklung von Therapien zur Behandlung genetischer Krankheiten befasst, die durch Nukleotid-Wiederholungsexpansionen verursacht werden. Das Produktportfolio des Unternehmens umfasst Friedreich-Ataxie, eine monogene, autosomal rezessiv vererbte, fortschreitende Multisystemerkrankung, die von der Mitochondrienfunktion abhängige Organsysteme betrifft und schließlich zu neurologischen, kardialen und metabolischen Funktionsstörungen führt, sowie Myotonische Dystrophie Typ-1 (DM1), eine dominant vererbte, monogene, fortschreitende neuromuskuläre Erkrankung, die Skelettmuskel, Herz, Gehirn und andere Organe betrifft. [...]