Design Therapeutics, Inc., ein biopharmazeutisches Unternehmen, erforscht, entwirft, entwickelt und vermarktet in den Vereinigten Staaten therapeutische Kleinmoleküle für die Behandlung genetischer Krankheiten. Das Unternehmen setzt seine GeneTAC-Plattform ein, um therapeutische Kandidaten für Erbkrankheiten zu entwerfen und zu entwickeln, die durch Nukleotidwiederholungen verursacht werden. Zu den führenden Produktkandidaten für eine potenziell krankheitsmodifizierende Behandlung gehören Friedreich-Ataxie, eine monogene, autosomal-rezessiv vererbte, fortschreitende Multisystemerkrankung, die von der Mitochondrienfunktion abhängige Organsysteme betrifft und zu neurologischen, kardialen und metabolischen Funktionsstörungen führt, sowie Myotonische Dystrophie Typ-1, eine dominant vererbte, monogene, fortschreitende neuromuskuläre Erkrankung, die Skelettmuskeln, Herz, Gehirn und andere Organe betrifft; Fuchs-Endothel-Hornhautdystrophie, eine genetisch bedingte Augenkrankheit, die durch eine beidseitige Degeneration der Hornhautendothelzellen und einen fortschreitenden Verlust des Sehvermögens gekennzeichnet ist; und Chorea Huntington, eine dominant vererbte, monogene neurodegenerative Krankheit, die durch Bewegungs-, kognitive und psychiatrische Störungen gekennzeichnet ist. [...]