BridgeBio Pharma, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im kommerziellen Stadium, das innovative Medikamente zur Behandlung von Patienten mit genetisch bedingten Krankheiten und Krebs entdeckt, entwickelt, testet und liefert. Zu seinen Produkten in Entwicklungsprogrammen gehören AG10, ein oraler niedermolekularer TTR-Stabilisator der nächsten Generation, der sich in einer klinischen Phase-3-Studie zur Behandlung von TTR-Amyloidose oder Transthyretin-Amyloid-Kardiomyopathie (ATTR-CM) befindet; Infigratinib in niedriger Dosierung, ein oraler selektiver FGFR1-3-Tyrosinkinase-Inhibitor, der sich in einer doppelblinden, placebokontrollierten Phase-3-Zulassungsstudie als Behandlungsoption für Kinder mit Achondroplasie befindet; und BBP-631, ein AAV5-Gentransfer-Produktkandidat, der sich in einer klinischen Phase-1/2-Studie zur Behandlung der kongenitalen adrenalen Hyperplasie (CAH) befindet, die durch einen 21-Hydroxylase-Mangel (21OHD) bedingt ist. [...]