Benitec BiopharmaADR Aktie

Benitec Biopharma Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase, das sich auf die Entwicklung neuartiger genetischer Arzneimittel konzentriert. Seine Silence-and-Replace-Plattform kombiniert RNA-Interferenz mit Gentherapie, um Medikamente zu entwickeln, die gleichzeitig die nachhaltige Ausschaltung von krankheitsverursachenden Genen und die gleichzeitige Bereitstellung von Wildtyp-Ersatzgenen nach einmaliger Verabreichung des therapeutischen Konstrukts ermöglichen. Das Unternehmen entwickelt BB-301, eine Gentherapie auf AAV-Basis, die die Expression des krankheitsverursachenden Gens für die Behandlung der mit der okulopharyngealen Muskeldystrophie verbundenen Dysphagie zum Schweigen bringen soll. [...]