Avrobio Aktie

AVROBIO, Inc. ist ein Gentherapie-Unternehmen in der klinischen Phase und entwickelt Gentherapien mit hämatopoetischen Stammzellen zur Behandlung seltener Krankheiten in den Vereinigten Staaten. Bei seinen Gentherapien werden hämatopoetische Stammzellen verwendet, die dem Patienten entnommen und dann mit einem lentiviralen Vektor modifiziert werden, um das Äquivalent einer funktionalen Kopie des Gens einzufügen, das bei der Zielkrankheit mutiert ist. Die Pipeline des Unternehmens umfasst AVR-RD-02, das sich in der klinischen Phase 1/2 für die Behandlung der Gaucher-Krankheit Typ 1 und 3 befindet, AVR-RD-01, das sich in der klinischen Phase 2 für die Behandlung der Fabry-Krankheit befindet, und AVR-RD-03, das sich in der präklinischen Phase für die Behandlung der Pompe-Krankheit befindet. [...]